Faciliter le développement de médicaments contre des maladies mortelles. La DDC le promeut.

Qu'est-ce qui fait le succès d'un produit sur le marché? Il doit résoudre un problème, c'est-à-dire avoir une valeur pour les clients. C'est le côté de la demande. Pour que la demande soit satisfaite par une offre correspondante de la part du secteur privé, le produit doit générer de l'argent. Or, il arrive que le développement, la production et la distribution du produit ne soient pas rentables. Par exemple, lorsque les clients ne peuvent rien payer ou seulement très peu. Le marché peut alors être défaillant. Ce phénomène s'observe régulièrement dans le cas de maladies dont souffrent des millions de personnes dans les pays pauvres. Les conséquences sont des millions de malades et de morts.

C'est là que la DDC souhaite intervenir. Les défaillances systémiques du marché doivent être corrigées. Pour ce faire, l'engagement privé ne doit pas être remplacé, mais complété. L'engagement privé, étatique, scientifique et de la société civile est réuni pour que des médicaments soient mis à disposition de millions de personnes.

L'exemple de la «Drugs for Neglected Diseases Initiative» (DNDi) illustre bien comment cela fonctionne. Cette ONG basée à Genève a été soutenue par la DDC à hauteur de 24 millions de francs depuis sa création en 2013. Durant cette période, DNDi a encouragé le développement de 13 traitements pour des maladies mortelles mais négligées. Des millions de vies humaines ont ainsi pu être sauvées.

Le fexinidazole est un de ces traitements. La recherche d'un nouveau remède contre la maladie mortelle du sommeil a commencé en 2005. DNDi a initié avec l'Institut Tropical et de Santé Publique Suisse une vaste recherche de substances actives contre les parasites. Ils ont sciemment recherché des substances actives «oubliées» dans des bases de données et des archives. C'est ainsi qu'ils ont redécouvert le fexinidazole, dont le développement préclinique avait été entamé dans les années 1970 par Hoechst (aujourd'hui Sanofi), mais jamais conduit à son terme. DNDi a repris le développement en collaboration avec Sanofi. Les premiers essais cliniques sur des volontaires ont débuté en 2009 et le fexinidazole a été inscrit sur la liste des médicaments essentiels pour les enfants et les adultes de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) jusqu'en juin 2019.

Entre-temps, plus de deux millions de personnes ont été testées pour la maladie du sommeil dans le cadre de trois essais cliniques. Les essais cliniques ont inclus 749 patients en République démocratique du Congo et en République centrafricaine.

Il faut pouvoir se permettre d'être malade

Autrefois, le diagnostic de la maladie du sommeil signifiait une hospitalisation de plusieurs semaines et des dépenses considérables. A cela s'ajoutait, pendant cette période, la perte de revenus. Des familles entières se retrouvaient ainsi rapidement dans une situation de détresse existentielle. Les médicaments nouvellement développés sont non seulement plus faciles à appliquer, mais ils ne demandent plus d'hospitalisation.

Mais pourquoi tous ces efforts? Après tout, il existe depuis 1949 un médicament contre la maladie du sommeil, le Melarsopol. Le Melarsopol est bien efficace contre la maladie du sommeil, mais il a des effets secondaires considérables. Et dans 5 à 10 pour cent des cas, ces effets secondaires sont même mortels. L'éflornithine, qui existe depuis les années 1980, est un autre médicament efficace contre la maladie du sommeil. Mais sa commercialisation en Afrique n'est pas rentable financièrement pour les entreprises pharmaceutiques. Le transport et le stockage de la substance active sensible sont trop coûteux. Le traitement est tout aussi compliqué. Une hospitalisation de 14 jours et 56 perfusions intraveineuses sont nécessaires. Par contre, en Europe, la substance active est vendue dans un produit cosmétique contre la pilosité chez les femmes.

Enfin, en mars 2020, après plus de dix ans, le premier patient a pu être traité en République démocratique du Congo hors d'un essai clinique. Contrairement aux médicaments utilisés jusqu'à présent, le flexinidazole peut être pris de manière autonome par les patients par voie orale sous forme de comprimés. En outre, le transport et le stockage sont relativement simples. Ainsi, même les régions isolées peuvent être approvisionnées.

Aujourd'hui, il s'agit avant tout de rendre le fexinidazole réellement disponible. En collaboration avec l'OMS et avec le soutien de Sanofi, DNDi fait avancer la formation et – tout aussi important – l'actualisation des directives nationales de traitement et de surveillance pharmaceutique en Angola, en République centrafricaine, en République démocratique du Congo, en Guinée et au Soudan du Sud.

Si ce projet aboutit, il pourrait s'agir d'un pas décisif vers l'éradication de cette maladie mortelle.